ملفالان برای درمان برخی سرطان‌ها و شرایطی که در آن سلول‌ها در بدن به سرعت رشد می‌کنند، استفاده می‌شود. برای همین اغلب در بیماری‌هایی مانند مولتیپل میلوما و پلی سیتمی ورا (افزایش بیش از حد گلبول‌های خونی است) تجویز می‌شوند